Phát minh thuốc là quá trình các thuốc tiềm năng được khám phá và thiết kế. Trong quá khứ, phần lớn các thuốc được phát minh ra bằng cách cô lập thành phần có hoạt tính từ các bài thuốc cổ truyền hoặc phát hiện tình cờ. Ngày nay công nghệ sinh học hiện đại tập trung vào tìm hiểu con đường chuyển hóa liên quan đến tình trạng bệnh và tác nhân gây bệnh bằng cách sử dụng những hoạt chất sinh học hoặc sinh hóa. Hầu hết giai đoạn nghiên cứu thuốc ban đầu được thực hiện tại các trường đại học và viện nghiên cứu.

Phát triển thuốc là hoạt động được thực hiện sau khi một hợp chất được xác định là có tiềm năng để đáp ứng đủ các tiêu chuẩn thiết kế thành dược phẩm. Mục đích phát triển thuốc là xác định công thức, liều lượng phù hợp, và an toàn. Nghiên cứu trong phát triển thuốc bao gồm các nghiên cứu in vitro, các nghiên cứu in vivo, và thử nghiệm lâm sàng.

Thông thường, các tập đoàn đa quốc lớn hoạt động trên tất cả các lĩnh vực trong công nghiệp dược phẩm bao gồm phát minh, phát triển, sản xuất, kiểm nghiệm, tiếp thị, bán hàng, phân phối dược phẩm. Các công ty bé hơn thường chỉ tập trung vào một số lĩnh vực khám phá chất tiềm năng, xây dựng công thức. Một số tổ chức nghiên cứu phối hợp với các công ty dược phẩm lớn..